Portaria GM/MS Nº 8.092, DE 10 DE setembro DE 2025

Institui o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente previstos no acordo de compartilhamento de risco para o fornecimento do onasemnogeno abeparvoveque.

O MINISTRO DE ESTADO DA SAÚDE, no uso das atribuições que lhe confere o art. 87, parágrafo único, incisos I e II, da Constituição, resolve:

Art. 1º Fica instituído o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente previstos no Acordo de Compartilhamento de Risco para o fornecimento de terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque no Sistema Único de Saúde - SUS.

Seção I

Do Comitê Gestor

Art. 2º Fica instituído o Comitê Gestor para execução do Acordo de Compartilhamento de Risco da terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque, no âmbito do Ministério da Saúde.

Parágrafo único. O Comitê, de caráter temporário, será responsável por definir, operacionalizar, monitorar e avaliar os procedimentos necessários para a implementação e acompanhamento do referido Acordo.

Art. 3º Compete ao Comitê Gestor:

I - definir e monitorar procedimentos para execução das atividades necessárias para a implementação do Acordo de Compartilhamento de Risco;

II - estabelecer e acompanhar os procedimentos operacionais indispensáveis à execução das atividades vinculadas à implementação do Acordo de Compartilhamento de Risco;

III - verificar, junto à empresa Novartis Biociências S.A., quais centros estão tecnicamente capacitados para realizar a infusão da terapia gênica, exigindo a devida comprovação de que esses centros receberam treinamento adequado, de forma a assegurar o cumprimento dos padrões técnicos e operacionais necessários;

IV - realizar consulta à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde para obter a relação dos centros habilitados como Serviços de Terapia Gênica;

V - emitir parecer técnico para aprovação dos centros que atendam integralmente aos critérios de habilitação definidos pelo Ministério da Saúde e comprovem a capacitação pela empresa Novartis Biociências S.A., autorizando-os formalmente à realização da infusão da terapia gênica e do monitoramento clínico dos pacientes.

VI - aprovar:

a) documentos necessários à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco e ao fornecimento da terapia gênica;

b) fluxos e procedimentos pertinentes ao Acordo; e

c) diretrizes para a avaliação dos desfechos clínicos do monitoramento dos pacientes que receberam a terapia.

VII - analisar e deliberar sobre eventuais revisões nos termos do Acordo;

VIII - monitorar a taxa de perda de seguimento dos pacientes e definir medidas corretivas caso ultrapasse 10% (dez por cento) dos pacientes;

IX - acompanhar a transição da Fase 1 para a Fase 2 da implementação do Acordo de Compartilhamento de Risco;

X - supervisionar o desenvolvimento e operacionalização da Plataforma de Desfechos;

XI - deliberar sobre a necessidade de realização de segunda avaliação dos pacientes pelo Comitê Técnico Independente, conforme solicitação do Ministério da Saúde ou da empresa Novartis Biociências S.A.;

XII - avaliar os relatórios gerados e extraídos da Plataforma de Desfecho;

XIII - monitorar o suporte logístico e os exames fornecidos pelo programa de suporte ao paciente;

XIV - acompanhar a execução das etapas de logística especializada para entrega da terapia onasemnogeno abeparvoveque aos serviços de saúde;

XV - monitorar continuamente o suporte prestado pelo serviço de atendimento ao cliente, fornecido pela empresa Novartis Biociências S.A., aos centros de infusão;

XVI - deliberar sobre exceções no âmbito do Acordo de Compartilhamento de Risco;

XVII - solicitar ao Comitê Técnico Independente a avaliação e validação das solicitações de tratamento com o onasemnogeno abeparvoveque, conforme os termos do Acordo de Compartilhamento de Risco e segundo as orientações vigentes desse Comitê, contadas a partir do recebimento da solicitação;

XVIII - atestar a avaliação do Comitê Técnico Independente relativa à solicitação do tratamento, em conformidade com as orientações vigentes do referido Comitê;

XIX - após o atesto da avaliação do Comitê Técnico Independente, solicitar ao gestor do contrato a emissão da Ordem de Serviço, observadas as orientações vigentes desse Comitê, de modo a viabilizar a aquisição e fornecimento da terapia;

XX - atestar o atingimento ou não dos desfechos clínicos dos pacientes, com base no parecer do Comitê Técnico Independente, conforme previsto no Acordo de Compartilhamento de Risco; e

XXI - realizar acompanhamento anual das atividades atribuídas à Novartis Biociências S.A. no âmbito do Acordo de Compartilhamento de Risco e do Programa de Suporte ao Paciente, fiscalizando a execução de testes diagnósticos, suporte logístico às famílias e a elaboração de relatórios clínicos detalhados.

Art. 4º O Comitê Gestor será composto por seis membros, com direito a voto, conforme segue:

I - três representantes do Ministério da Saúde:

a) um representante da Secretaria-Executiva;

b) um representante da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, que coordenará o Comitê; e

c) um representante da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde;

II - dois representantes da Novartis Biociências S.A.; e

III - um representante do Conselho Nacional de Saúde.

§ 1º Cada membro terá um suplente, que o substituirá em suas ausências e impedimentos.

§ 2º Os membros e respectivos suplentes serão indicados pelos titulares dos órgãos e entidades que representam, e designados por ato do Ministro de Estado da Saúde.

§ 3º A eventual substituição de representante indicado poderá ser efetuada a qualquer tempo, devendo ser comunicada à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do Ministério da Saúde.

§ 4º Os representantes titulares e suplentes do Ministério da Saúde e do Conselho Nacional de Saúde deverão firmar declaração de conflito de interesses.

§ 5º Todos os representantes, titulares e suplentes, deverão firmar termo de confidencialidade relativo às atividades no âmbito do Comitê.

§ 6º A participação no Comitê Gestor será considerada função de relevante interesse público, não remunerada.

§ 7º As despesas decorrentes do deslocamento e da estadia dos representantes titulares ou suplentes do Ministério da Saúde ou do Conselho Nacional de Saúde serão, custeadas por dotações orçamentárias do Ministério da Saúde, observados os limites legais.

§ 8º O disposto no § 7º aplica-se às despesas decorrentes de convites ou convocações para atividades presenciais do Comitê Gestor.

§ 9º Para fins de comprovação junto aos órgãos competentes, poderá ser emitida declaração de participação dos membros nas reuniões.

Art. 5º Compete aos membros do Comitê Gestor:

I - zelar pelo pleno exercício de suas competências;

II - analisar as matérias constantes nas pautas das reuniões, encaminhadas pela Secretaria de Atenção Especializada à Saúde;

III - manter a confidencialidade dos assuntos tratados no âmbito do Comitê;

IV - manter atualizados seus dados pessoais, declarações de conflitos de interesse e termos de confidencialidade junto ao Ministério da Saúde;

V - elaborar e encaminhar relatórios semestrais detalhados à Secretaria Executiva do Comitê, contendo, de forma clara, sistematizada e detalhada, as deliberações e definições adotadas.

VI - garantir a continuidade das atividades de monitoramento, gestão e avaliação relativas à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco; e

VII - assegurar a operacionalização do Comitê de forma permanente e eficaz.

Art. 6º O Comitê Gestor reunir-se-á:

I - em caráter ordinário, mensalmente; e

II - extraordinariamente, sempre que convocado pela coordenação.

§ 1º O quórum de reunião é de quatro membros, e o quórum de aprovação é maioria simples.

§ 2º O Comitê Gestor deverá reunir-se preferencialmente de forma virtual ou presencialmente, a critério da coordenação.

§ 3º As reuniões e decisões serão formalizadas em ata, assinada pelos membros.

§ 4º Em caso de empate, caberá ao Coordenador do Comitê Gestor a decisão final.

Seção II

Do Comitê Técnico Independente

Art. 7º Fica instituído o Comitê Técnico Independente do Acordo de Compartilhamento de Risco da terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque.

Parágrafo único. O Comitê, de caráter temporário, atuará para verificar, validar e atestar os documentos clínicos, conforme critérios previamente definidos.

Art. 8º Compete ao Comitê Técnico Independente, observando os critérios estabelecidos no PCDT, no acordo de compartilhamento de risco e nas orientações do Ministério da Saúde:

I - validar a elegibilidade dos pacientes à terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque;

II - atestar o atingimento ou não dos Desfechos Motores pelos pacientes monitorados;

III - verificar e atestar a relação ou não do óbito dos pacientes com a progressão da doença ou ao tratamento com onasemnogeno abeparvoveque;

IV - avaliar e atestar o uso de ventilação mecânica invasiva permanente com a progressão da doença, quando pertinente;

V - avaliar relatórios médicos, exames, critérios de elegibilidades e outros dados pertinentes, atestando a elegibilidade ou não de cada paciente, em conformidade com os parâmetros do Comitê, contadas a partir do recebimento das informações;

VI - emitir parecer de avaliação e validação das solicitações de tratamento, nos termos do Acordo de Compartilhamento de Risco e segundo as orientações vigentes do Comitê, contadas a partir do recebimento da solicitação;

VII - avaliar dados coletados pelas equipes e emitir atesto, sobre o atingimento ou o não dos Desfechos Motores por cada paciente monitorado, em conformidade com os parâmetros do Comitê, contadas a partir do recebimento da solicitação;

VIII - avaliar dados coletados em caso de óbito e outros dados pertinentes, e emitir atesto determinando a relação ou não do óbito com a progressão da doença, em observância as orientações vigentes do referido Comitê;

IX - avaliar os dados coletados e emitir atesto sobre o uso ou não de ventilação mecânica invasiva permanente, de acordo com as orientações do Comitê, contadas a partir do recebimento das informações; e

X - reavaliar, uma única vez, os dados de determinado paciente e emitir novo atesto em relação aos desfechos motores, óbito ou ventilação mecânica invasiva permanente, em caso de pedido de reconsideração.

Art. 9º Os membros do Comitê Técnico Independente serão indicados pelo Ministério da Saúde e aprovados pela Novartis Biociências S.A., conforme estipulado no Acordo de Compartilhamento de Risco.

§ 1º Os membros terão mandato de dois anos, com possibilidade de recondução; e

§ 2º Serão designados por ato do Ministro de Estado da Saúde.

Art. 10. O Comitê Técnico Independente será composto por três membros, com direito a voto, indicados pelo Ministério da Saúde, sendo:

I - um fisioterapeuta;

II - um médico; e,

III - um profissional de saúde de qualquer formação.

§ 1º Os membros devem ter, no mínimo, cinco anos de experiência comprovada no manejo clínico de doenças neuromusculares, incluindo avaliação dos Desfechos Motores em crianças com atrofia muscular espinhal - AME.

§ 2º Os documentos comprobatórios da experiência profissional devem ser encaminhados à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde para análise e confirmação.

§ 3º Os membros deverão firmar declaração de conflito de interesse e termo de confidencialidade.

§ 4º A coordenação do Comitê Técnico Independente será decidida entre os membros, com anuência do Comitê Gestor.

§ 5º As despesas decorrentes do deslocamento e estadia dos membros do Comitê Técnico Independente serão, custeadas por dotações orçamentárias do Ministério da Saúde, observados os limites legais.

§ 6º O disposto no § 5º aplica-se às despesas decorrentes de convites ou convocações para atividades presenciais do Comitê Técnico Independente.

Art. 11. Compete aos membros do Comitê Técnico Independente:

I - zelar pelo pleno exercício de suas competências;

II - manter a confidencialidade dos assuntos tratados, até a deliberação final, nos termos do art. 7º, § 3º, da Lei nº 12.527, de 18 de novembro de 2011;

III - manter atualizados seus dados pessoais, declarações de conflitos de interesse e termos de confidencialidade atualizados junto à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde;

IV - garantir a continuidade das atividades de monitoramento, gestão e avaliação relativas à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco; e

V - assegurar a operacionalização do Comitê de forma permanente e eficaz.

Art. 12 Os membros ficam impedidos de receber remuneração de organizações com fins lucrativos que atuem na produção de tecnologias para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal durante o mandato e por até seis meses após seu término, conforme Lei nº 12.813, de 16 de maio de 2013.

Art. 13 O Comitê Técnico Independente reunir-se-á:

I - em caráter ordinário, mensalmente; e

II - extraordinariamente, sempre que convocado pela coordenação.

§ 1º O quórum de reunião é de três membros, e o quórum de aprovação é maioria simples.

§ 2º As reuniões poderão ser virtuais ou presenciais, a qualquer momento, mediante solicitação de qualquer membro ou das partes, quando justificadas as circunstâncias.

Seção III

Da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do acordo de compartilhamento de risco

Art. 14. A Secretaria Executiva do Comitê Gestor e do Comitê Técnico Independente será exercida pela Secretária de Atenção Especializada à Saúde, por meio do Departamento de Atenção Especializada e Temática, que prestará o apoio técnico administrativo necessário ao funcionamento dos comitês.

Art. 15. Compete à Secretaria Executiva a manutenção do Comitê Gestor e do Comitê Técnico Independente, incluídas as seguintes atribuições:

I - planejar, agendar, organizar, conduzir e registrar as reuniões dos Comitês;

II - atualizar e gerenciar a composição e o cadastro dos membros dos Comitês;

III - providenciar o compartilhamento dos registros e dados da Plataforma de Desfechos com os membros dos Comitês, assegurando a conformidade com a legislação aplicável à proteção de dados pessoais e privacidade dos pacientes;

IV - manter comunicação formal e contínua com os órgãos, entidades e membros dos Comitês;

V - realizar a verificação documental, identificando inconsistências e promovendo, em conjunto com o Comitê Gestor, as medidas administrativas necessárias para realiação de solicitações;

VI - encaminhar, às áreas competentes, os atestos emitido pelo Comitê Técnico Independente para as providências cabíveis;

VII - transmitir, às áreas responsáveis, as decisões aprovadas pelo Comitê Gestor para execução; e

VIII - desenvolver e executar demais atividades administrativas essenciais para o funcionamento eficiente dos Comitês.

Art. 16. Compete à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde:

I - colaborar com o desenho da Plataforma de Desfechos;

II - elaborar documentos técnicos necessários à execução do Acordo e implementação da terapia;

III - realizar a gestão administrativa documental; e

IV - gerir a Plataforma de Desfechos desenvolvida pela Novartis Biociências S.A.

§ 1º As informações relativas ao desenho e à implementação da Plataforma de Desfechos, conforme estabelecido no Acordo de Compartilhamento de Risco, deverão ser mantidas sob sigilo, pelo prazo mínimo de cinco anos, e não poderão ser divulgadas a terceiros, em qualquer hipótese, incluída suas especificações técnicas, desenhos, códigos, algoritmos, documentações e demais dados relacionados, salvo em caso de determinação legal expressa, nos termos da Lei 12.527, de 18 de novembro de 2011.

Art. 17. Os dados pessoais dos pacientes serão geridos pelas Equipes e Serviços de Saúde envolvidos na implementação do onasemnogeno abeparvoveque e controlados pelo Ministério da Saúde em conformidade com a Lei nº 13.709, de 14 de agosto de 2018.

Seção IV

DAS DISPOSIÇÕES FINAIS

Art. 18. O Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente serão mantidos pela Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do Acordo de Compartilhamento de Risco, pelo período de quarenta e oito meses, contado da data de publicação desta Portaria, podendo ser prorrogados por ato do Ministro de Estado da Saúde.

Art.19. É vedada a divulgação das discussões em curso no grupo de trabalho sem a prévia anuência do Ministro de Estado da Saúde.

Art. 20. Os membros dos Comitês de que trata esta Portaria serão designados por ato interno no prazo de até trinta dias a contar da sua publicação.

Art. 21. Os membros dos Comitês de que trata esta Portaria serão nomeados no prazo de até sessenta dias a contar da sua designação.

Art. 22. Esta Portaria entra em vigor na data de sua publicação.

ALEXANDRE ROCHA SANTOS PADILHA