Medicação é a única com registro no país e garante melhor qualidade de vida aos usuários
Quem sofre com a doença rara Polineuropatia Amilodóitica Familiar (ou paramiloidose), mais conhecida pela sigla PAF, contará com o Sistema Único de Saúde para tratar a doença. A medicação tafamidis meglulina é a única aprovada para combater a doença rara e acomete cerca de 4.800 brasileiros. A inclusão na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais ao SUS foi publicada nesta quinta feira (18/01) no Diário Oficial da União (DOU). A medicação estará disponível nas unidades de saúde em até 180 dias, prazo para a definição do protocolo de uso da medicação.
A decisão da oferta do medicamento nos serviços públicos ocorreu após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias ao SUS (Conitec), durante o ano de 2017. “A incorporação é uma luta antiga de representantes e pacientes que sofrem com a doença. É uma conquista significativa que influenciará favoravelmente na qualidade de vida dos doentes”, afirmou Marco Fireman, Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde.
Hoje, o medicamento custa em média R$ 21 mil ao mês, e chegará ao SUS para suprir a falta de opções terapêuticas para a doença. De acordo com indicações da Conitec, o medicamento será recomendado para pacientes em fase inicial e que não tenham realizado transplante de fígado, já que a droga estabiliza as condições clínicas dos pacientes, desacelera a progressão natural da doença, prorrogando o bem estar dos pacientes que utilizam.
Os estudos científicos indicam que são os pacientes com esse perfil que mais se beneficiam do tratamento com tafamidis. Em casos mais avançados, a única alternativa de tratamento é o transplante hepático.
A DOENÇA – A Polineuropatia Amilodóitica Familiar é uma doença genética rara e hereditária, ainda sem cura, que afeta as células nervosas e provoca distúrbios no sistema nervoso. A condição, que geralmente se manifesta a partir dos 20 anos, ocorre quando uma mutação faz com que a proteína transtirretina (TTR) seja produzida de forma instável e se aglomere em vários tecidos do corpo. A TTR transporta hormônios e outras moléculas que regulam diversas funções do organismo e é produzida principalmente pelo fígado.
Em decorrência dessa mutação, os pacientes sofrem dores crônicas, formigamento e perda de sensibilidade em braços e pernas, cansaço muscular, visão borrada, diarreia e outros problemas que podem se intensificar a medida que a doença evolui. Aprovado pela Anvisa em 2016, o tafamidis se destinará ao tratamento dos pacientes em estágio inicial da doença.
TRATAMENTO – Desde 2014, o Ministério da Saúde adota a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria GM/MS nº 199, de 30 de janeiro de 2014), que formaliza a rede de atendimento para prevenção, diagnóstico, reabilitação e tratamento. Todo esse cuidado é feito por meio de avaliações individualizadas das equipes multidisciplinares nos diversos serviços de saúde do País, e atualmente conta com sete estabelecimentos habilitados como Serviços de Referência em Doenças Raras pelo Ministério da Saúde.
A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras tem como objetivo melhorar o acesso aos serviços de saúde e à informação, reduzir a incapacidade causada por essas doenças e contribuir para a melhoria da qualidade de vida das pessoas com doenças raras. Para a implementação desta Politica foram incorporados, inicialmente, quinze exames de biologia molecular, citogenética e imunoensaios, além do aconselhamento genético e procedimentos de avaliação diagnostica por eixo na tabela de procedimentos do SUS, dos quais podem ser realizados para o diagnóstico de doenças raras.
Independentemente da habilitação de serviços em doenças raras, o SUS realiza procedimentos para pacientes com doenças raras. Os procedimentos constantes da tabela de procedimentos do SUS são aqueles estabelecidos, não experimentais, de indicações específicas e de resultados conhecidos, em termos do aumento de sobrevida, diminuição da mortalidade ou melhora da qualidade de vida do doente.
Com informações do NUCOM/SCTIE, Victor Maciel e Joana Lopes
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